新型植入式“药物工厂”珠子可在几天内摧毁小鼠体内的肿瘤

莱斯大学团队开发的药物工厂珠子约有针头大小，里边装满了数以万计的细胞，这些细胞经过基因工程设计能够产生白细胞介素-2（IL-2）。这种细胞因子能自然地激活白血球来对抗癌症，另外还被美国食品和药物管理局(FDA)批准作为癌症的免疫疗法。

通过在卵巢癌和结肠直肠癌小鼠模型的肿瘤旁植入这些珠子，这些药物工厂在持续产生IL-2方面非常有效，以至于在短短六天内就能根除这些肿瘤。这些令人兴奋的结果引起了另一组研究人员的注意，他们正在研究间皮瘤的治疗方法，这是一种在内部器官周围组织中形成的癌症。约80%的间皮瘤病例跟长期的石棉接触有关。

来自贝勒医学院的Bryan Burt博士表示：“我照顾的是患有恶性胸膜间皮瘤的病人。这是一种非常积极的肺部内膜恶性肿瘤。而且它很难通过手术切除来完全治疗。换句话说，往往会有残留的疾病被留下。用局部免疫疗法治疗这种残余疾病--向胸膜空间局部提供相对高剂量的免疫疗法--是一种非常有吸引力的治疗这种疾病的方法。”

Burt和他的同事们试图将药物工厂技术跟另一种在治疗间皮瘤方面已显示出一定前景的免疫疗法结合起来，即采用检查点抑制剂药物的形式训练免疫系统识别和摧毁癌细胞。在间皮瘤小鼠模型上使用药物工厂的珠子，研究人员看到了超50%的肿瘤被摧毁。通过将它们跟检查点抑制剂药物相结合，在短短几天内就完全摧毁了接受治疗的七只小鼠的所有肿瘤。

“在小鼠身上治疗间皮瘤是非常困难的，就像在人类身上一样。而我们的数据显示，向这些患有间皮瘤的小鼠区域性地提供这些免疫治疗颗粒具有非常挑衅性和非常有效的治疗反应。事实上，我还没有看到小鼠的这些间皮瘤被根除，而且疗效如此之好，就像我们在这个小鼠模型中一样，”Burt介绍道。

基于之前的结果，该团队已经获得批准，他们将从今年美国秋季开始对卵巢癌患者进行临床试验。这一轮最新的实验结果意味着另一项以间皮瘤患者为重点的临床试验可能不会太远。

研究论文作者Omid Veiseh表示：“我们最新手稿中报告的临床前数据有助于证明启动对患有间皮瘤和其他肺癌胸膜转移患者的第二次临床试验。我们已经跟FDA举行了会议，预计将在2023年下半年针对这一患者群体启动二期试验。”