科学家发现可治疗白血病的新一类药物副作用小于现有药物

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一种名为DNMT3A的酶的异常活动先前已被发现与急性髓系白血病有关，它促进了异常血细胞的形成。目前许多化疗药物通过禁用DNMT3A酶而发挥作用--但不幸的是，它们也干扰了DNMT1的活性，DNMT1是一种类似的酶，在健康细胞中发挥着重要作用。这导致了接受化疗的病人所经历的许多毒副作用。

在这项新研究中，研究人员调查了单独针对DNMT3A的方法。众所周知，这种酶在发挥作用时与“伙伴”蛋白形成复合物，因此研究小组搜索了现有药物的化学库，直到他们找到两种干扰这种伙伴合作过程的药物。

这两种化合物，即吡唑啉酮和哒嗪，针对DNMT3A上的一个非活性位点，其作用是防止它形成复合物，并最终阻止可能导致白血病的级联效应。重要的是，这种机制意味着它不会影响DNMT1。

该团队表示，这一突破可能为一类新的药物奠定基础，最终可以帮助治疗白血病和其他形式的癌症，其毒性比现有的化疗药物小得多。然而，仍有许多工作要做，以揭示它是如何长期发挥作用的，以及如何使它变得更有效力。

值得庆幸的是，在这个过程中少了一个障碍--因为这些药物已经被用于其他疾病，所以让它们被批准用于治疗白血病应该是一个更简单的过程。

该研究发表在《药物化学杂志》上。

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