FDA批准了由冰桶挑战赛捐款者资助研发的治疗方法

本周早些时候，ALS协会宣布FDA批准了AMX0035，也被称为Relyvrio。新疗法的资金包括来自2014年ALS冰桶挑战的捐款。

冰桶挑战在帕特里克·奎因和皮特·弗拉茨的普及下在当时获得了极大的关注。作为ALS患者本人，他们对挑战赛在2014年兴起后知名度、参与度和筹款的大幅提高居功至伟。前职业高尔夫球手克里斯·肯尼迪(Chris Kennedy)也帮助将这项运动推向了主流，他的视频成为挑战赛的跳板，使其接触到更多、更高层的观众和参与者。

社交媒体在推动挑战赛及其事业方面的作用是巨大的。根据Facebook提供的数据，参与ALS冰桶挑战对话的用户数量从2014年6月初的零上升到2014年8月10日的600多万。在这次攀升之后，关于挑战的对话数量突然翻了两番，截至2014年8月17日，有超过2400万用户参与。

这种巨大的参与峰值吸引了来自各行各业的社交媒体用户的关注，包括Facebook CEO马克-扎克伯格。这种曝光率导致其他名人参与挑战，包括比尔·盖茨、Facebook的谢丽尔·桑德伯格和Netflix首席执行官里德·黑斯廷斯。

肌萎缩侧索硬化症又称卢伽雷氏病，是一种渐进式的神经系统疾病，会导致运动神经元的衰退。虽然这种疾病不会影响一个人的智力，但它会导致力量和肌肉损失，导致四肢和身体不能移动，最终导致无法呼吸。

AMX0035是一种针对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）患者的新疗法，该协会将通过2014年ALS冰桶挑战赛筹集的220万美元资金投入到AMX0035的开发和试验中，并领导了长达数年的宣传活动，推动FDA在完成正在进行的3期试验之前批准该疗法。

2016年6月，协会向AMX0035的生产商Amylyx提供了75万美元的资助，用于临床试验试点；2016年7月，协会向东北ALS联盟（NEALS）提供了146万美元的资助，帮助支付AMX0035的第二阶段临床试验。协会还提供了监管、医疗和研究咨询，以帮助加快AMX0035的进展。

2020年9月，ALS协会和I AM ALS向FDA提交了超过5万个签名，呼吁该机构批准AMX0035。在随后的几个月里，协会与FDA官员举行了多次会议，包括在2021年5月举行的公开的"我们不能等待"行动会议，因此ALS社区的成员可以直接与FDA官员交谈。协会还提供了科学和监管指导，并在2022年推动了超过14,000封个人电子邮件给FDA，敦促其批准。

该协会已将其临床提供者网络从2014年的100个认证卓越治疗中心、认可治疗中心和附属诊所扩大到今天的188个。